Livoletide

Livoletide is een kunstmatige versie van het het UAG zoals dat van nature voorkomt in mensen. Het wordt geproduceerd door Millendo Therapeutics. Livoletide heeft invloed op de AG/UAG balans. Eerder werd in een studie bij 47 mensen met PWS een gunstig effect gevonden op afname van de eetlust, voedsel gerelateerd gedrag en de energiebalans. Ook werd de stof goed verdragen door de studiedeelnemers.

Fase 2 onderzoek

Sinds begin 2019 worden mensen in Noord-Amerika en Europa geïncludeerd in een fase 2 studie. De fases zeggen iets over de stappen die genomen moeten worden om een medicijn op de markt te kunnen brengen. Deze fase 2-studie heeft tot doel om te onderzoeken of Livoletide inderdaad doet waarvoor het bedoeld is. Men zoekt tevens naar de dosis met de beste werking en zo min mogelijk bijwerkingen.

Acht deelnemers komen momenteel uit Nederland. Tijdens deze studie zijn er ongeveer 150 deelnemers met PWS willekeurig verdeeld naar drie groepen die gedurende 3 maanden éénmaal daags een injectie onder de huid krijgen van 60 ug/kg Livoletide, 120 ug/kg Livoletide of een placebo.

Na drie maanden volgt een 9 maanden durende verlenging. In deze periode vervalt de placebo groep. Zij krijgen vanaf dat moment ook Livoletide in de hoge of lage dosering.

Fase 3 onderzoek als vervolg stap

Komend jaar gaat als volgende stap de fase 3 studie van start. Het onderzoek in deze fase is nodig om verder inzicht te krijgen in de effectiviteit, voordelen en bijwerkingen van dit medicijn. Deelnemers (8-65 jaar) in dit onderzoek worden weer willekeurig ingedeeld in een placebogroep en een medicatiegroep. De medicatiegroep krijgt de best geteste dosis toegediend, zoals die gevonden wordt in de fase 2 studie hierboven. 

Na zes maanden behandeling krijgen vervolgens álle patiënten gedurende nog eens 6 maanden de vastgestelde dosis Livoletide.